Una terapia experimental para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) desarrollada en China mostró resultados prometedores en su primer ensayo clínico con humanos, según un estudio publicado este mes en *Nature Medicine*.
El tratamiento, llamado RAG-17, fue probado en seis pacientes con la forma genética de la enfermedad vinculada a mutaciones del gen SOD1. Los resultados mostraron una reducción significativa de biomarcadores asociados al avance de la patología, sin eventos adversos graves.
El ensayo estuvo liderado por Wang Yilong, del Hospital Tiantan de Beijing, en colaboración con investigadores de la empresa biotecnológica Ractigen Therapeutics. Los pacientes recibieron inyecciones repetidas del fármaco en el líquido cefalorraquídeo durante varios meses.
Cómo funciona el tratamiento rag-17
RAG-17 utiliza una tecnología llamada ARN de interferencia pequeño (siRNA, por sus siglas en inglés) para silenciar el gen SOD1 mutado. Al reducir la producción de la proteína tóxica que genera esta mutación, el fármaco apunta directamente a una de las causas biológicas de la enfermedad.
Según el equipo de investigación, los niveles de proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo cayeron más de la mitad. Además, los marcadores de daño neuronal en plasma también disminuyeron. Dos participantes experimentaron temblores musculares leves que se resolvieron espontáneamente.
El contexto del ELA en china y el mundo
China tiene entre 60.000 y 100.000 personas viviendo con ELA, con aproximadamente 23.000 nuevos diagnósticos anuales, según datos citados por *Sixth Tone*. Alrededor del 2% de los pacientes porta mutaciones SOD1, la única forma genética de la enfermedad para la cual existe un tratamiento dirigido aprobado.
Ese tratamiento, llamado Tofersen, fue aprobado en Estados Unidos en abril de 2023 y llegó a China en septiembre de 2024. RAG-17 representa la primera alternativa desarrollada localmente para esta población.
En estudios preclínicos, el fármaco chino retrasó la progresión de la enfermedad, preservó la función motora y extendió la supervivencia en modelos animales. Pruebas en macacos demostraron la supresión sostenida del gen SOD1 en el sistema nervioso central.
El equipo de investigación confirmó que un ensayo clínico más amplio de RAG-17 ya está en marcha. Los resultados de esta fase temprana fueron publicados en la edición de julio de 2026 de *Nature Medicine*.
Fuente original: https://www.sixthtone.com/news/1018814/China-Developed ALS Therapy Shows Early Trial Promise
